真实世界研究将支持中国药物研发监管

过去，这些药研发时间长，成本高，成功率低，很多年前有一种新药平均研发10年，成本10亿美金的据说，从而又造成药价昂贵，患者负担重，这才有了《我不是药神》的故事。

11月30日，国家药品审评中心（CDE）官方公布，《真实世界证据用于支持监管决策的指导原则（试行）》已完成修订，只待提交发布。

真实世界研究，是指在真实医疗过程中通过分析获得证据，以支持医疗产品监管决策。和随机对照临床试验互补。

迅速药械审评时间，降低研发成本，是真实世界研究的价值之一。

今年4月，FDA批准了管状柏西利用于治疗HR阳性，HER2的男性乳腺癌。这一项批准，便是基于真实世界数据。

2019年是中国真实世界研究元年，距离真实世界研究支持中国药物研发与监管决策，已经并不遥远。

这几天，药品圈大事不断。

11月28日，医保谈判目录公布； 11月29日，国务院深化医药卫生体制改革领导小组发布《以药品集中采购和使用为突破口进一步深化医药卫生体制改革若干政策措施的通知》，提出了15项改革改革，其中药品领域6项，医保领域3项。

医保谈判和带量采购都是广为人知的大事件。但是，可能很多人没有注意到，另一个即将影响中国药企和病人的政策，正在发生变化。

11月30日，在广州开设的第二届生物统计高峰论坛上，国家药品审评中心（CDE）官方披露，CDE在收集到来自国内外行业协会，医院，制药公司，数据公司，专家个人等近千条意见的基础上，已完成《真实世界证据用于支持监管决策的指导原则（试行）》的修订，只待提交发布。

真实世界研究（Real World Research / Study，RWR / RWS）是和随机对照临床试验（RCT）相对应的循证医学研究方法。RWS和RCT不是非此即彼的，而是互补的的关系。

简单来说，RWS是从传统循证临床科学研究以外的真实世界数据（Real World Data，RWD）中收集信息，采取非随机，开放性，不使用安慰剂的研究，通过分析得到真实世界证据（Real世界证据，RWE），以支持医疗产品监管决策。

RWS已成为全球相关监管机构，制药工业界和学术界共同关注且极具挑战性的问题。

过去，这些药研发时间长，成本高，成功率低，很多年前有一种新药平均研发10年，成本10亿美金的据说，从而又造成药价昂贵，患者负担重，这才有了《我不是药神》的故事。

前FDA审批官，CDE首席科学家何如意曾指出，目前药物研发成本过高的趋势不可持续，必须利用新方式降低药物研发成本，其中一个方法就是利用真实世界数据支持审评，可以部分取代现有药物研发中的大临床试验，节省药物研发成本。

而这只是RWS的价值之一。

在了解其更丰富的内涵之前，先听三个故事。

药品研发中的意外故事

大约20年前，有人首流行歌《最近有点烦》，李宗盛暧昧地唱着“我遍寻不着那蓝色的小药丸”，那时候这一粒被称为伟哥或万艾可的蓝色小药丸，刚上市不久，随后很快畅销全球。直到2018年已经开出了超过7亿处方，被超过6400万名男性使用过。