再上台阶！恒瑞医药创新药海曲泊帕获2023 CSCO指南升级推荐

2023版《CSCO肿瘤治疗所致血小板减少症(CTIT)诊疗指南》已更新发布。该指南由国内多个癌种领域权威专家共同参与撰写，对肿瘤治疗相关血小板减少症的临床管理具有重要指导价值。此次更新中，恒瑞医药创新药海曲泊帕(恒曲®)的推荐等级进一步提升，是目前唯一获得II级推荐用于CTIT治疗和二级预防的TPO-RA类药物(2A类证据)，而其他TPO-RA类药物作为III级推荐或未被推荐[1]。

CTIT是指放化疗、免疫治疗、靶向治疗等在内的多种肿瘤治疗手段对骨髓产生抑制作用，导致血小板计数低于100×109/L的一种临床表现[2]，是抗肿瘤治疗中最常见的血液学毒性反应之一。CTIT可导致患者肿瘤治疗延迟、剂量降低，最终影响患者肿瘤治疗效果，还会增加患者的出血风险，是肿瘤治疗中不得不面临的难题。

海曲泊帕是恒瑞医药研发的1类创新药，也是中国首个自主研发的非肽类口服血小板生成素受体激动剂，通过激活TPO-R介导的STAT和MAPK信号转导通路，促进血小板生成。该药获国家十二五重大专项支持，2021年6月上市，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)成人患者的治疗，以及用于对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血成人患者的治疗。后被纳入国家医保，为此类患者带来更具可及性的全新选择。

海曲泊帕正进一步探索拓展新适应症。目前，该药在化疗所致血小板减少症、初治重型再生障碍性贫血、儿童免疫性血小板减少症、初治非重型再生障碍性贫血等方向的临床研究正在进行中。其中单药治疗化疗所致血小板减少症的Ⅲ期临床研究正在中美澳及欧洲开展。2022年6月，海曲泊帕用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症获FDA孤儿药资格认定，有望加快推进临床试验及上市注册的进度，服务全球患者。

作为新一代TPO-RA药物，海曲泊帕已多次获得国内外学术界认可。前不久，《中国肿瘤药物相关血小板减少专家诊疗共识(2023版)》发布，海曲泊帕在内的血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)被作为2A级推荐，用于重组人血小板生成素(rhTPO)或重组人白介素-11(rhIL‑11)疗效不佳或不耐受的患者[3]。2023年3月，海曲泊帕治疗恶性肿瘤治疗所致血小板减少症的二期临床研究作为口头报道在欧洲内科学大会上发布，这是首个取得随机双盲对照研究阳性结果的TPO-RA。该结果显示，海曲泊帕组和安慰剂组分别达到 60.7%和12.9%的有效率(OR:10.4，p=0.0001)，达到主要研究终点。口服海曲泊帕展现了良好的疗效，85.7%的患者能在14天内血小板计数≥100×109/L并恢复化疗[4]。此外，海曲泊帕相关研究涉及的10余篇论文发表于《血液学与肿瘤学杂志》等权威学术期刊上，关键研究数据在美国血液学年会(ASH)上以口头报告的形式公布。2022年4月，“小分子人血小板生成素受体激动剂海曲泊帕乙醇胺片获批”被中国医学科学院评为药学领域中国2021年度重要医学进展。为规范临床用药，CSCO抗肿瘤药物治疗安全管理专家委员会制定了《海曲泊帕临床应用指导原则》[5]。

作为创新型国际化制药企业，恒瑞医药长期践行“科技为本、为人类创造健康生活”的使命，聚焦未满足的临床需求，潜心开展创新研发，努力守护患者健康生活和生命质量。目前公司已上市自研创新药13款、合作引进创新药2款，另有80多个自主创新产品正在临床开发，270多项临床试验在国内外开展，创新成果稳居行业领先地位。未来，恒瑞医药将一如既往秉持以患者为中心的理念，努力研制更多新药、好药，服务“健康中国”，惠及全球患者。

参考文献：

1.中国临床肿瘤学会(CSCO)肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南.2023/中国临床肿瘤学会指南工作委员会组织编写.一北京：人民卫生出版社，2023.3 ISBN978-7-117-34632-0

2.中国临床肿瘤学会指南工作委员会. 肿瘤治疗所致血小板减少症(CTIT)诊疗指南(2022版)[J]. 2022, 中国临床肿瘤学会(CSCO).

3.中国抗癌协会肿瘤临床化疗专业委员会, 中国抗癌协会肿瘤支持治疗专业委员会. 中国肿瘤药物相关血小板减少诊疗专家共识(2023版)[J]. 中华医学杂志, 2023, 103(33): 2579-2590.

4.Jun Ma, Yusheng Wang, Jun Yao, et al. A multicenter, randomized phase II trial on the efficacy and safety of hetrombopag for the treatment of chemotherapy-induced thrombocytopenia in patients with advanced solid tumors. 2023 European Congress of Internal Medicine, Abstract 2360.

5. 中国临床肿瘤学会(CSCO)抗肿瘤药物治疗安全管理专家委员会. 海曲泊帕临床应用指导原则 [J] . 白血病·淋巴瘤, 2022, 31(10) : 577-582.